D’après le magazine le Figaro, la société Biomarin serait en train de mettre au point un traitement contre l’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme (une naissance sur 25 000).
La molécule, le vosoritide, a été proposée à 26 enfants âgés de 5 à 14 ans, dans quatre pays. Deux de ces enfants sont suivis par le Pr Valérie Cormier-Daire, à l’hôpital Necker à Paris. Les injections quotidiennes prolongées sur une durée de six mois ont permis, chez les 10 enfants traités avec les plus fortes doses, une augmentation de 50 % de leur croissance, par rapport aux six mois ayant précédé l’essai. Au vu de ces résultats prometteurs, le traitement a été prolongé sur 18 mois, pour savoir si le gain en croissance pourra être maintenu sur une longue durée, et peut-être permettre à ces enfants de gagner jusqu’à 30 cm en taille au total. Cependant, ce traitement, encore au stade expérimental, a révélé certains effets indésirables comme de la toux, des maux de tête, des douleurs dorsales, des réactions cutanées à l’endroit de la piqûre… Mais la société se pose encore quelques questions : « Est-ce que la croissance sera soutenue assez longtemps pour permettre aux enfants traités d’atteindre une taille normale ? Cette thérapie relativement longue aura-t-elle des effets secondaires à long terme ? »