C’est une première mondiale et on la doit à une équipe franco-anglaise. Des chercheurs sont en effet parvenus à améliorer les capacités motrices et la qualité de vie de quinze patients atteints d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson.

Comment? Ils ont injecté dans le cerveau de ces patients un vecteur exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité et qui fait défaut chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. Grâce à cette thérapie expérimentale, les quinze patients opérés se sont remis à fabriquer et à secréter des petites doses de dopamine en continu.

Cette étude clinique a été menée depuis 2008 par le Pr. Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor et l’hôpital Addenbrookes à Cambridge, au Royaume-Uni.

Trois niveaux de doses ont été testées, la plus forte s’étant avérée la plus efficace. Les travaux, publiés dans The Lancet, montrent que chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à douze mois après l’administration du traitement, voire jusqu’à quatre ans chez les premiers à avoir été opérés. Mais au-delà de quatre ans, le Pr. Stéphane Palfi, qui a coordonné cette étude, note que les progrès moteurs s’atténuent.

Un traitement qui atténue les symptômes de la maladie

De plus, ce traitement de thérapie génique ne peut agir que sur les symptômes moteurs et pas sur les autres troubles de la maladie comme les hallucinations ou les changements de caractère, car ils ne sont pas liés à la production de dopamine.

Cette thérapie reste sans aucun doute porteuse d’espoir pour les 150 000 personnes parkinsoniennes en France. Car si cette avancée médicale ne permet pas de guérir de la maladie, elle en atténue les symptômes, si pénibles dans la vie quotidienne des patients. Actuellement le traitement des personnes atteintes de cette maladie repose sur la prise de médicaments mimant l’action de la dopamine manquante dans le cerveau de ces patients. Celui-ci permet d’obtenir une bonne amélioration de l’activité motrice dans les premiers stades de la maladie, mais des effets indésirables sévères apparaissent au fils du temps tels des fluctuations de l’effet du traitement et des mouvements anormaux involontaires, appelés dyskinésies.

L’un des enjeux de l’équipe du Pr.Palfi sera d’améliorer les performances du vecteur pour qu’il puisse produire plus de dopamine. Cette étude devrait ainsi faire l’objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l’année 2014.